PTC124, medicamentul care ar putea trata 2.400 de boli genetice

Multe dintre aceste boli sunt cauzate de mutaţia genelor care împiedică celulele să producă anumite proteine necesare corpului. Noul medicament, cunoscut ca PTC124, poate opri avansarea unor boli genetice incurabile.

Medicamentul va fi lansat pe piaţă sub forma unui praf cu aromă de vanilie pentru a putea fi ingerat mai uşor de pacienţi. Praful trebuie dizolvat în apă, lapte sau suc şi băut după masă. Cercetătorul Stuart Peltz a declarat că, în prezent, pentru multe dintre bolile genetice nu există tratament. „Sperăm ca medicamentul să apară la timp nu numai pentru pacienţii care suferă de fibroză chistică, dar şi pentru cei care suferă de boli pentru care nu există tratament.” a adăugat acesta, potrivit Bbc News.

Cercetătorii britanici consideră că 10% dintre pacienţii cu fibroză chistică vor putea fi ajutaţi de PTC124. În prezent, medicamentul este testat şi pe persoane care suferă de distrofie musculară, iar rezultatele sunt promiţătoare. DR. Peltz a adăugat că ”diferenţa dintre acest medicament şi altele este că nu tratează numai simptomele, ci şi cauzele care au provocat boala.” „Medicamentul permite corpului să producă proteina a cărei lipsă duce la apariţia bolilor.” a mai spus acesta.