360medical.ro, un site de știri destinat mai ales specialiștilor din domeniul medical, de la farmaciști și medici și până la experți, consultanți și manageri din instituții medicale și de învățământ (cu subiecte despre inovație în medicină, cercetare și studii medicale, biotehnologie, telemedicină, eHealth, noi molecule și terapii, educație medicală, dezvoltarea sistemului medical public și privat din Romania, joburi din domeniu, modificări legislative, calendar de evenimente) anunță că s-a cerut oprirea studiilor clinice cu Zolgensma fiindcă e periculos.

[eadvert]

Potrivit 360medical.ro, FDA (Autoritatea de reglementare în domeniul alimentelor și medicamentelor) din Statele Unite a oprit un studiu clinic realizat cu medicamentul Zolgensma (substanța activă onasemnogene abeparvovec), dezvoltat de grupul farmaceutic elvețian Novartis pentru tratamentul atrofiei musculare spinale, după ce datele unui studiu realizat pe animale au provocat îngrijorări privind siguranța tratamentului.

Genoterapia Zolgensma a fost aprobată de FDA în mai 2019, ca tratament unic pentru atrofia musculară spinală de tip 1, principala cauză genetică de deces la sugari, fiind considerată cea mai scumpă terapie avizată în prezent. Dar tratamentul este aprobat pentru pacienții cu vârsta până la 2 ani.

Grupul Novartis a anunțat un preț de 2,1 milioane dolari – sau 425.000 de dolari pe an timp de cinci ani – pentru Zolgensma, care a devenit cel mai scump tratament autorizat până acum. În urma aprobării, Zolgensma a devenit un competitor al tratamentului Spinraza, dezvoltat de Biogen, titrează 360medical.ro.

Însă studiul clinic STRONG, Novartis testa impactul tratamentului la pacienți cu vârsta până la cinci ani, utilizând o doză mai mare a terapiei prin infuzie spinală, potrivit Reuters.

Decizia FDA a fost luată după ce Novartis a furnizat autorității de reglementare date dintr-un studiu realizat pe animale, care au arătat apariția unor inflamații la nivelul ganglionilor spinali, o afecțiune ce poate duce la deteriorarea sau pierderea nervilor.

Novartis spera ca, în urma studiului STRONG, să obțină extinderea indicației terapeutice pentru pacienții cu vârstă mai mare, de până la cinci ani.

Bani mulți adunați pe tratament ineficient

Pentru Ștefan, medicii zic că Zolgensma nu e bun fiindcă are peste doi ani și, în plus, de când a fost pus pe un tratament plătit de stat și carfe dă rezultate, micuțul are o stare de sănătate mai bună și chiar umblă, a confirmat și tatăl acestuia, dr. Allin Suciu. Acesta a fost de fapt cel care luptă pentru ca Ștefan să nu ajungă să fie tratat cu Zolgensma, așa cum ar spera mama copilului, pentru că i-ar face rău. În urmă cu câteva zile, JB&Bihon transmitea că dr. Suciu, medic de Medicină de Urgență și în curând medic pneumolog, a solicitat instanței de la Judecătoria Oradea să nu aprobe cererea mamei de a scoate copilul din țară, cu scopul de a administra copilului, undeva în Dubai tratamentul cu Zolgensma. Exact ca experții medicali din țară și străinătate, dr. Suciu, tatăl lui Ștefan, susține că băiețelul e mai bine, nu e pe moarte, așa cum eronat s-a transmis într-o anumită parte a presei și că înlocuirea tratamentului Spinraza care a dat rezultate la Ștefan cu Zolgensma, recomandat la copii sub doi ani (Ștefan are aproape 4 ani) ar fi în măsură să dăuneze grav și chiar să provoace decesul micuțului.

Mama nu a putut fi contactată de JB&Bihon pentru a preciza dacă, în baza evidențelor medicale, nu revine asupra deciziei de a renunța la schimbarea tratamentului pentru Ștefan Spinraza cu Zolgensma, în beneficiul acestuia.

O doctoriță a luat atitudine

Dr. Mirea Adriana, medic la Centrul Național de Recuperare Neuropsihomotorie Copii “Dr. Nicolae Robănescu“, din București, și-a sesizat superiorul (managerul) despre presiunile pe care mama lui Ștefan le face asupra ei pentru a-I administra Zolgensma. În sesizarea făcută către managerul Centrului din Capitală, doctorița informează că, în repetate rânduri, i-a explicat mamei faptul că medicamentul pentru care s-au strâns bani mulți printr-o asociație, nu este bun pentru Ștefan. Dimpotrivă, acest medicament i-ar putea afecta inclusiv funcțiile vitale și copilul ar putea muri. Doctorița spune, așa cum JB&Bihon a informat deja, pe baza altor documente medicale, că tratamentul pe care Ștefan îl ia acum (Spinraza) este potrivit și, în plus, gratuit, fiind asigurat de către statul roman.

În sesizare, doctorița subliniază că nu va trăda jurământul lui Hypocrate și nu îi va recomanda lui Ștefan Zolgensma, fiindcă aceste nu este eficient pentru copil și i-ar putea face mai mult rău. Medicul mai spune că nu mai dorește să intre în dialog cu mama, care are ton arțăgos și a recurs chiar la amenințări, dar că s-a îngrijit ca băiețelul să nu sufere din cauza comportamentului mamei sale și să beneficieze în continuare de tratamentul în derulare (Spinraza), la fel ca până acum.

 

Scandal în jurul campaniei pentru Ștefan: Viața copilului, în mâinile Judecătoriei Oradea. Medicii nu recomandă tratamentul Zolgensma la Ștefănel